Dynacure annuncia l’accettazione da parte della FDA di una nuova applicazione per il DYN101 per miopatie miotubolari e centronucleari

Dynacure, una società in fase clinica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per trasformare la vita dei pazienti con malattie rare che hanno opzioni di trattamento limitate o nessuna, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la sua applicazione Investigational New Drug (IND) per il DYN101, un prodotto antisense sperimentale candidato per ridurre l’espressione della proteina dynamin 2 (DNM2), per il trattamento delle miopatie e delle miopatie centronucleari (CNM).  DYN101 è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1/2, UNITE-CNM (DYN101-C101), in più siti clinici in Europa.  Il DYN101 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA e dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la designazione di malattia pediatrica rara dalla FDA. Attualmente non esiste un trattamento terapeutico approvato dalla FDA o dall’EMA per il CNM.

“L’accettazione del nostro IND per DYN101 si basa sul percorso di sviluppo clinico che stiamo seguendo nell’UE e sarà implementato negli Stati Uniti con il nostro studio UNITE-CNM in corso”, ha detto Leen Thielemans, Chief Development Officer di Dynacure.    “Rimane una significativa necessità medica non soddisfatta per il trattamento del CNM e non vediamo l’ora di espandere la nostra sperimentazione clinica di Fase 1/2 del DYN101 negli Stati Uniti.”

“L’accettazione da parte della FDA dell’IND per DYN101 migliora significativamente il nostro sviluppo clinico del DYN101 espandendo il nostro studio negli Stati Uniti e sottolinea il nostro impegno a fornire un nuovo farmaco per i pazienti affetti da CNM in tutto il mondo”, ha aggiunto Stephane van Rooijen, Amministratore delegato della Dynacure.

A proposito di miopatie miotubolari e centronucleari

Myotubular e Centronuclear Myopathies (CNM) sono gravi, rari, disturbi che minacciano la vita che colpiscono i muscoli scheletrici dalla nascita. CNM deriva il suo nome in base alla posizione centrale del nucleo della fibra muscolare, che è un risultato anomalo osservato nelle biopsie muscolari. Le persone con CNM iniziano a sperimentare debolezza muscolare in qualsiasi momento dalla nascita alla prima età adulta e molti pazienti muoiono entro i primi 18 mesi di vita. I pazienti che sopravvivono più a lungo richiedono un’intensa gestione medica e un supporto quasi ininterrotto, tra cui ventilazione permanente, tutore con supporto alla testa e tubi di alimentazione. La malattia è causata da mutazioni in più geni tra cui ^{MTM1, DNM2 e BIN1 e gli scienziati} Dynacure hanno scoperto un legame tra un aumento della ^{proteina DNM2 e la causa diretta della malattia 4. Le tre} forme classiche del CNM sono la miopatia mioubulare (XLCNM), il CNM autosomico dominante (ADCNM) e il CNM autosomico recessivo (ARCNM), tutti associati a una prognosi scarsa. Myotubular e Centronuclear Myopathies colpiscono circa 4.000 a 5.000 pazienti nell’Unione Europea, Stati Uniti, Giappone e Australia1.

Circa DYN101

Il DYN101, un prodotto candidato all’oligonucleotide antisenso sperimentale che utilizza la tecnologia antisense di proprietà di Ionis Pharmaceuticals, è stato progettato per ridurre l’espressione della proteina dynamin 2 (DNM2) per il trattamento di  miopatie miotubolari centronucleari (CNM). Studi preclinici hanno dimostrato che DYN101 ha il potenziale di essere la malattia di modificare nel CNM, con l’attività preclinica osservata in modelli animali di ^{XLCNM e} ADCNM 2,3 . La prevenzione e l’inversione della malattia sono state osservate con un miglioramento dose-dipendente della forza del corpo intero e della sopravvivenza dei topi. Il piano di sviluppo per DYN101 è stato progettato per essere ampio ed è l’unico programma noto che indaga un trattamento per la maggior parte dei pazienti con CNM, composto da coloro che hanno XLCNM o ADCNM. DYN101 è attualmente sotto indagine clinica in diversi paesi europei. Il DYN101 ha ricevuto la designazione di Orphan Drug dalla FDA e dall’EMA e la designazione di malattie pediatriche rare dalla FDA.

A proposito di Dynacure

Dynacure è una società in fase clinica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per trasformare la vita dei pazienti con malattie rare che hanno opzioni di trattamento limitate o nessuna. Il team di Dynacure sfrutta la sua comprovata esperienza nello sviluppo di farmaci per le malattie rare per costruire una pipeline di nuovi candidati. Dynacure sta sviluppando DYN101, un prodotto sperimentale antisenso candidato per ridurre l’espressione della proteina dynamin 2 per il trattamento di miopatie miotubolari e  centronucleari, in collaborazione strategica con Ionis Pharmaceuticals. Dynacure sta anche costruendo un portfolio di ricerca complementare rivolto ad altre malattie rare, tra cui il suo programma DYN201 per il trattamento delle Paraplegie Spastiche Ereditarie (causate da mutazioni nel gene SPG11).

Dynacure ha sede a Strasburgo, in Francia, con sede a Philadelphia, PA, USA.

Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.dynacure.com.

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Dynacure – Comunicazione aziendale
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Lori.gorski@dynacure.com +
1 508 410 0104

1. Disord neuromuscolare. 2018 Set;28(9):766-777. doi: 10.1016/j.nmd.2018.06.012. Epub 2018 lug
2. Nat Commun. 2017 giu 7;8:15661. doi: 10.1038/ncomms15661.
3. Proc Natl Acad Sci U S A. 2018 ott 23;115(43):11066-11071. doi: 10.1073/pnas.1808170115. Epub 2018 ott
4. (Cowling et al 2014 JCI)